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    近1200種罕見病不在目錄內 業界呼吁推進罕見病立法保障

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    近1200種罕見病不在目錄內 業界呼吁推進罕見病立法保障

    2024年03月03日 04:51 來源:第一財經
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      我國目前已納入罕見病目錄的疾病數為207種,而中國已知的罕見病大約有1400余種,全球已知罕見病更是超過7000種。

      一些業界專家呼吁,加快推進我國罕見病綱領性法律的制定工作,明確定義我國罕見病、孤兒藥等相關概念,并以此作為我國罕見病藥品研發、社會保障、醫療救助等一系列相關后續政策的制定基礎。

      罕見病種類多但覆蓋人群比例少。在一定程度上,納入罕見病目錄內的疾病,可以率先獲得社會、藥企和有關部門的關注,從疾病研究、診斷治療、新藥研發到醫療保障等諸多方面獲得“優待”。

      2018年,國家衛健委等五部門發布了《第一批罕見病目錄》,納入121種疾病。2023年9月20日,國家衛健委印發《關于公布第二批罕見病目錄的通知》,新納入罕見病86種。

      中國罕見病聯盟副理事長兼秘書長、北京協和醫院院長張抒揚在中國罕見病聯盟等多家機構共同主辦的“第十七屆國際罕見病日”系列活動主會場上表示,目前,遵循罕見病目錄,目錄之內的患者能夠獲得相應的權益保障,但仍有很多罕見病病種還沒包含在罕見病目錄內,這是一個亟需突破的瓶頸問題。換言之,中國的罕見病防治事業需要走向法治的道路。

      清華大學法學院原院長王晨光此前曾提到,罕見病目錄不是法律,沒有強制性約束力,但是它是一個政策性的指引,是“軟法”,有清晰的政策導向。

      近日,王晨光再度發聲認為,目前,要解決罕見病全國性立法工作的諸多難點,下一步國家衛健委、國家醫保局等有關部委應該進一步出臺相應規范,強化全國罕見病診療網絡、登記網絡的建設工作。

      張抒揚也提到,之所以迄今還沒有一個中國罕見官方的罕見病定義,一個關鍵原因在于患者底數還摸不清?!盀槭裁次覀冊诜e極推進(罕見病)國家信息系統的建立,就是要集聚分散的資源,以支持相關政策的出臺和落地?!彼e例說,財政撥款對于罕見病領域的支持也是有底線的,而摸清患者底數是所有工作的第一步。

      中國罕見病聯盟副理事長、中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖在“第十七屆國際罕見病日”系列活動上提出,建議將疾病納入標準僅從患病率、新生兒發病率、患者人數等角度進行制定,以滿足罕見病患者的臨床需求。

      作為一項重要的公共政策,罕見病目錄的制定除了要考慮疾病發病率,還會統籌考慮經濟可負擔性、是否有明確有效的治療手段等。截至目前,納入罕見病目錄的疾病均為“有藥可醫”的罕見病。而根據有關統計,在全球7000種罕見病種,95%沒有特效藥。

      宋瑞霖認為,當前的罕見病目錄對罕見病定義具有局限性,重“疾病治療”,輕“創新研發”,從新藥研發的角度會形成一堵“無形的墻”,限制罕見病領域的探索。

      值得一提的是,去年,藥品“加速通道”程序在罕見疾病領域首次擴圍,這為后續目錄外罕見疾病支付與診療政策升級奠定基礎。

      根據國家藥監局藥品審評中心去年3月底發布的《藥審中心加快創新藥上市許可申請審評工作規范(試行)》,對于罕見病藥,相對于優先審評適用范圍,加快審評工作規范適用范圍不再局限于《罕見病目錄》,從臨床實際角度出發,以發病率/患病率角度對罕見疾病進行定義。對于目錄外罕見疾病,不僅能夠在研發階段適用于加快審評工作規范,同時在上市審評階段能夠獲得優先審評的權益。

      宋瑞霖進一步建議:在疾病診斷方面,建議把目錄外罕見病納入全國罕見病診療協作網絡,由自愿納入改為統一納入,推動目錄外罕見病患者登記工作。

      第一財經 作者:吳斯旻

    【編輯:岳川】
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